褪黑素因为没有做大规模的临床数据研究，所以副作用尚不能明确肯定。但是有研究证实的褪黑素的副作用包括以下方面，一、促进大脑血管收缩，增加中风的风险。二、褪黑素可以释放过多的泌乳素，导致不孕，而且可以导致性腺器官的发育异常，导致成年的男性性欲减退，成年女性出现不孕不育等症状。三、褪黑素有的研究不仅不能治疗失眠，反而对人体有害，具体表现为会导致睡眠节律的紊乱。四、褪黑素有可能导致患者出现抑郁的症状。
1、褪黑素的来源：
一种能使皮肤色素颜色变浅的激素物质。这种激素是在松果腺中以色氨酸为基质而合成的，其化学名称为N-乙酰基、5-甲氧基色胺。
褪黑素是在松果腺中最早被发现的具有生物活性的物质，在哺乳动物处于黑暗中时，褪黑素分泌活动立即加强;当转于光亮环境时则即停止分泌。褪黑素分泌的节律，可随光线的变化从尿液中测出。其他因子如睡眠、饮食状况、精神状态以及应激情况也有一定影响。注射褪黑素于下丘脑，可抑制促性腺激素的分泌，但也观察到褪黑素可以直接作用于垂体。因此褪黑素可以通过下丘脑和(或)垂体而抑制促性腺激素的分泌。另外在卵巢内也曾发现有褪黑素的受体，说明这也是褪黑素的作用位点。
2、褪黑素的主要用途：
延缓衰老：
机体内酶促反应和非酶促反应时可能产生自由基，自由基与衰老有着密切的联系。正常机体内自由基的产生与消除处于动态平衡，一旦这种平衡被打破，自由基便会引起生物大分子如脂质、蛋白质、核酸的损伤，导致细胞结构的破坏和机体的衰老。褪黑激素通过清除自由基，抗氧化和抑制脂质的过氧化反应保护细胞结构、防止DNA损伤、降低体内过氧化物的含量。一些学者的研究发现，褪黑激素对黄樟素(一种通过释放自由基而损伤DNA的致癌物)引起DNA损伤的保护作用可达到99%，且呈剂量—反应关系。褪黑激素对外源性毒物引起的过氧化以及产生的自由基所造成的组织损伤有明显的拮抗作用。褪黑激素还能降低脑中LPO的含量，其作用在脑的不同区域如大脑皮层、小脑、海马、下丘脑、纹状体等处，基本上是相同的，且均呈剂量依赖关系。
改善睡眠：
能缩短睡前觉醒时间和入睡时间，改善睡眠质量，睡眠中觉醒次数明显减少，浅睡阶段短，深睡阶段延长，次日早晨唤醒阈值下降。有较强的调整时差功能。主要用于增白保湿化妆品，也常用于生发制品中。国内外对褪黑激素的生物学功能，尤其是作为膳食补充剂的保健功能进行了广泛的研究，表明其具有促进睡眠、调节时差、抗衰老、调节免疫、抗肿瘤等多项生理功能。国内外有关褪黑激素的保健功能涉及调节内分泌(抑制排卵)，对脑炎病毒感染有保护作用，并降低其感染后的死亡率，AIDS的治疗和心血管的保护作用等。